|
美国医学人员最近报告说,在世界上首次用基因疗法治疗类风湿性关节炎的临床试验中,基因疗法疗效明显而且安全。他们认为,基因疗法可以造福全球数以千万计的关节炎患者。 匹兹堡大学医学院的研究人员在新一期美国《国家科学院学报》网络版上发表论文说,这次临床试验是在1996-1999年间进行的,处于对基因疗法安全性的考虑,他们将观察期定为5年,超过了普通新药物或疗法3年左右的临床试验期。 总共有9名49-73岁的类风湿性关节炎女患者参与了这次试验。结果显示,患者关节组织已经接受了植入的新基因,身体所产生的促炎症物质因此明显减少,而且在5年中这种疗法没有出现任何副作用,负责传输治疗基因的病毒也没有在患者组织内反繁殖,因此研究人员认为其治疗效果“积极安全”。 据研究者介绍,患者关节内部大量积聚免疫细胞,它们产生的细胞因子白介素Ⅰ会与滑膜细胞的受体蛋白结合,导致滑膜细胞分泌促炎症物质。而炎症扩大又会招来更多的免疫细胞,这样的恶性循环最终使关节功能损坏。因此在基因疗法中,研究人员通过导入新的基因来破坏这一恶性循环反应链。试验结果与他们所预计的一样。 但研究人员强调,这种疗法需要先将患者关节组织取出,经转基因处理、培养后再植入体内,不仅费时而且昂贵。因此他们计划,下一步展开腺病毒基因疗法治疗关节炎的临床试验,即以腺病毒为载体直接将新的基因导入关节组织,降低治疗成本。
(中国医学网)
|